investing

تظهر البيانات أن علاج اضطراب الدم في بلوبيرد الحيوي فعال – طاقم إدارة الغذاء والدواء

(رويترز) – يُظهر علاج اضطراب الدم الحيوي في بلوبيرد فائدة “ذات مغزى سريريًا” للمرضى ، حسبما قال مراجعون من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في وثائق موجزة نُشرت يوم الثلاثاء. تقدمت الشركة بطلب للحصول على الموافقة على استخدام beti-cel كعلاج جيني لمرة واحدة لعلاج مرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدين على عمليات نقل الدم. تدعم البيانات الواردة في التطبيق فعالية beti-cel في علاج هؤلاء المرضى ، قال طاقم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. نشر المراجعون أيضًا وثائق عن العلاج الجيني الآخر لـ Bluebird ، وهو eli-cel ، لعلاج مرض عصبي نادر يسمى cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) في المرضى الذين تقل أعمارهم عن 18 عامًا. قال مراجعو الوكالة إنه من غير الواضح ما إذا كانت فعالية eli-cel أقل شأناً من عمليات زرع الخلايا الجذعية ، والتي تُعد حاليًا العلاج الوحيد المتاح لمرضى CALD.
من المقرر أن تناقش لجنة من الخبراء الخارجيين في FDA الموافقة على eli-cel و beti-cel في وقت لاحق من هذا الأسبوع. يمثل الاجتماع لحظة حاسمة في مجال العلاج الجيني ، لأنه الأول الوقت الذي اجتمعت فيه اللجنة الاستشارية للعلاجات الخلوية والأنسجة والجينية منذ عام 2017. ثم أوصت اللجنة بالموافقة على العلاج الجيني لسبارك ثيرابيوتكس ، وهو أول علاج جيني تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة.

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني.

زر الذهاب إلى الأعلى